به گزارش بنیان به نقل ازmedicalxpress، این مطالعه بر روشی تاکید دارد که ژن جهش یافته ای را که منجر به بیماری کم خونی داسی شکل می شود را تصحیح می کند و برای اولین بار نشان می دهد که روش تصحیح ژنی منجر به تولید سلول های خونی طبیعی می شود. افرادی با کم خونی داشی شکل، با یک موتاسیون در ژن بتا گلوبین شان متولد می شود که منجر به این می شود که سلول های بنیادی خون که در مغز استخوان ساخته می شوند سلول های خونی قرمز سختی را تولید کند که یک شکل تاج مانند یا داسی شکل را نشان می دهند. این سلول های قرمز خونی با شکل غیر طبیعی به راحتی از خلال عروق خونی حرکت نمی کنند و منجر به اکسیژن رسانی ناقص به اندام های حیاتی می شوند.  روش ژن درمانی سلول های بنیادی که در این مطالعه توصیف شده است  به دنبال تصحیح موتاسیون موجود در ژن بتا گلوبین است و بنابراین سلول های بنیادی مغز استخوان، سلول های خونی طبیعی و با شکل طبیعی و کروی ایجاد می کنند. این تکنیک به طور ویژه آنزیم های خاصی به نام نوکلئازهای زینک فینگر را مهندسی می کنند تا کد ژنتیکی جهش یافته را حذف کنند و آن را با ورژن تصحیح شده ای از آن جایگزین کند که موتاسیون بتا گلوبین را ترمیم می کند. این مطالعه نشان می دهد که این روش این پتانسیل را دارد که اگر میزان تصحیح بالایی را ایجاد کند، بیماری را به طور دائم درمان کند.

پایان مطلب/